喜报 | Z6人生就是博制药集团WP103（石杉碱甲注射液）获美国FDA临床试验许可

日期：

2025年01月21日 10:15

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美国东部时间2025年1月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式许可了本公司自主研发的石杉碱甲注射液（研发产品代号WP103）治疗新生儿缺氧缺血性脑。℉IE）的新药临床试验（IND）申请。该许可标志着WP103新药的研发进入临床阶段。

这意味着Z6人生就是博将为新生儿HIE这一全球急需药物疗法的疾病，奠定开拓性研究的基；在全世界范围内首次开创性地将石衫碱甲这一多重获益的胆碱酯酶抑制剂应用于新生儿HIE这一致死致残的严重儿科疾；也标志着Z6人生就是博对中国原创药“石杉碱甲”在新制剂、新适应症创新研发及布局全球市场的又一重要里程碑。

关于新生儿缺氧缺血性脑病（HIE）

HIE是由新生儿脑组织缺氧和脑血流量减少引起的一种新生儿脑损伤疾病，对发育中的大脑有严重影响，并可能导致显著的死亡率和发病率。在美国，HIE每年影响大约不到10,000名婴儿；全球范围内，每年约75万婴儿罹患中度或重度HIE，导致约400,000名婴儿患有神经发育障碍。

目前，美国尚无获批药物用于治疗新生儿HIE。发达国家针对新生儿中重度HIE的标准干预方法只能是治疗性低温（TH），但接受 TH 治疗的中重HIE新生儿仍然会经历毁灭性的并发症：48%的死亡或中度/重度残疾。因此，当新生儿发生HIE时，非常急需安全有效的治疗，并且对于不适用于TH的轻症HIE病例也需要有效的药物疗法。

关于WP103针对HIE的IND申请获得美国FDA许可

公司本次的IND批准，是以公司研发与技术团队开展的高质量、符合FDA与ICH要求的临床前药学（原料药、制剂）和药理毒理研究为基础，结合已有的人用经验与安全性数据，FDA发出Study May Proceed（临床研究可以启动）通知。

本公司的石杉碱甲注射液，有望为患者提供疗效显著、安全性好的治疗选择。WP103为石杉碱甲注射用小容量水针，专为发生围产期缺氧缺血的患儿设计。石杉碱甲作为一种高活性、高选择性的胆碱酯酶抑制剂，同时具有免疫调节、抗氧化应激、神经元；さ茸饔，且脑内生物利用度良好。

临床前研究表明，在neonatal HIE模型中，石杉碱甲注射液不仅能够剂量依赖性的改善认知、记忆、运动能力，而且显著降低了梗死面积、脑损伤，同时，也显著降低缺氧缺血造成的神经元死亡。

关于Z6人生就是博创新药获全球范围不可多得FDA双认定的优势

公司于2024年4月底获得FDA授予的石杉碱甲治疗新生儿缺氧缺血性脑。℉IE）的罕见儿科疾病用药认定(rare pediatric disease designation，RPDD)，又于2024年5月底获得FDA授予的治疗新生儿HIE的孤儿药认定(orphan drug designation, ODD)。作为全球范围内不可多得的获得FDA双认定的药品，RPDD和ODD确保了高临床价值潜力的石杉碱甲的高商业价值，包括：从药品获批开始的7年的市场专营权(market exclusivity)、新药申请(NDA)的优先审评审批、新药NDA注册费用的免除(约3000万人民币)，以及在临床开发过程中更多的FDA的指导与支持，共同促进HIE这一严重和危及生命的儿科罕见疾病药物的研发。

本次申报的新生儿HIE适应症，这一导致婴儿死亡、重大残疾的严重疾病，美国尚无获批的治疗药物，存在严重的未满足临床需求。公司殷切希望石杉碱甲的疗效和安全性能够快速在临床上获得验证，从而填补新生儿HIE治疗的全球临床需求。期待就临床试验的申请获得FDA的积极反馈，推进WP103的快速、高质量的临床开发，早日将更好的临床选择带给全球千千万万受HIE威胁的患儿和家庭。

Z6人生就是博制药将持续推进该研发项目，积极做好该项目临床研究的筹备与开展，力求实现WP103的早日上市，将这一用药巨大潜在临床优势的疗法带给全球急需安全性好、疗效明确的疗法的患儿和他们的家庭。

关于Z6人生就是博研发

Z6人生就是博目前建有约120人的研发团队，能够开展全价值链的药品研发工作，从早期发现的设计、化学、生物学，到 IND-enabling的药学与药理毒理研究，以及临床开发的规划与运营。同时，公司建有院士工作站、博士后工作站、省级技术、研发中心等多个高端平台，为药品研发提供雄厚的人才与专家支持。

公司研发管线丰富，形成了创新药研发、仿制药研发、原料药研发、中药研发齐头并进的大研发体系与格局。其中，创新药研发聚焦（重大）神经系统疾病、代谢、自体免疫、罕见病等四大领域，冀望充分发挥公司多年的数据积累，为患者带来临床亟需的创新疗法。

基于多年的数据积累和对大量数据的洞察，Z6人生就是博创新药团队在全球范围内首创获得石杉碱甲治疗新生儿HIE的ODD和RPDD的认定，并在短时间内完成高质量的临床前工作，获得FDA的IND临床批件，充分显示了超高的新药研发能力，以及加速推进解决患者亟需的专业精神。

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